UWAGA! Ten serwis używa cookies.

Brak zmiany ustawienia przeglądarki oznacza zgodę na to.

Zrozumiałem
MENU:
Reklama
Jonizator wody Aquator Silver
Jonizator wody Aquator Silver
Facebook
Googleplus
Twitter

Komentarze

Terapie genowe

Terapie genoweWspółczesna medycyna zna tysiące chorób genetycznych. Wywołują je mutacje, czyli zmiany właściwości genów (poszczególnych odcinków łańcucha kwasu dezoksyrybonukleinowego DNA) w jądrze komórki.

 

Terapia chorób genetycznych do niedawna polegała na leczeniu objawowym. Ponieważ źle działające geny nie kodowały, czyli nie inicjowały tworzenia niezbędnych organizmowi białek i peptydów, co było bezpośrednią przyczyną powstawania schorzeń, pacjentom podawano odpowiednie substancje zastępcze, podobnie jak chorym na cukrzycę podaje się insulinę.

Wprowadzana obecnie terapia genowa polega na umieszczaniu prawidłowo funkcjonujących genów w jądrach źle funkcjonujących komórek. Najczęściej czyni się tak za pomocą jednego z dwóch rodzajów specjalnych nośników – wirusowych albo niewirusowych – zwanych wektorami. W pierwszym przypadku zmodyfikowany genetycznie wirus tradycyjnie zaatakuje komórkę i pozostawi w niej nowe geny. W drugim naturalne i syntetyczne związki chemiczne dostarczą do komórek cząsteczki DNA na drodze naturalnej endocytozy. Można to uczynić bezpośrednio w organizmie albo też pobierać odpowiednie komórki, umieszczać w nich geny i wszczepiać z powrotem pacjentowi.

Pierwsze pomyślne próby terapii genowej przeprowadzono w leczeniu mukowiscydozy, czyli zwłóknienia torbielowatego (wywołanego mutacją w genie kodującym białko CFTR), oraz hemofilii typu A (spowodowanej uszkodzeniem genu kodującego tzw. czynnik VIII kaskady krzepnięcia krwi).

 

Na przykład SCID-ADA

Największym sukcesem terapii genowej jest przywrócenie sprawności układu odpornościowego organizmu u dzieci cierpiących na wrodzony zespół tzw. ciężkiego złożonego niedoboru odporności (Severe Combined Immune Deficiency). Stosunkowo rzadki zespół SCID-ADA wywoływany jest wadliwym działaniem genu deaminazy andeozyny, co powoduje powstanie niedoboru tzw. enzymu ADA. Powoduje to, niestety, gromadzenie się toksycznych substancji niszczących limfocyty T, odpowiedzialne za obronę organizmu przed zakażeniami. Dla chorego dziecka śmiertelnie niebezpieczne są zarazki łatwo zwalczane przez organizm zdrowego człowieka.

Tradycyjne metody leczenia niedoboru odporności są bardzo ograniczone. Pierwotnie lekarze starali się izolować chorych przed środowiskiem pod jałowymi namiotami. Najsłynniejszym z takich pacjentów był Amerykanin David Vetter, który przeżył 12 lat wewnątrz plastikowej kuli wypełnionej filtrowanym powietrzem. David, zwany „bubble boy”, zmarł w 1984 roku, kiedy lekarze zdecydowali się na nieudaną próbę ratowania go przeszczepem szpiku. Skomplikowany i kosztowny zabieg przeszczepu szpiku może uleczyć chorego na niedobór odporności. Jednak tylko znikoma część pacjentów znajduje dawców o odpowiedniej zgodności tkankowej. Dlatego chorym na SCID-ADA podaje się raz w tygodniu bydlęcy enzym ADA. Niestety, ta terapia jest bardzo droga i nie zawsze skuteczna.

Nowy sposób leczenia niedoboru odporności polega na wszczepieniu genetycznie zmodyfikowanych komórek macierzystych szpiku chorego. Udany zabieg tego rodzaju u dwójki małych dzieci wykonali niedawno wspólnie lekarze z Włoch i Izraela w San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy w Mediolanie. Zespół naukowców najpierw wyizolował komórki macierzyste ze szpiku chorych. Następnie, korzystając z nośnika wirusowego, umieścił w nich geny odpowiedzialne za produkcję enzymu ADA. Równocześnie za pomocą środków stosowanych w chemioterapii zniszczono część pozostałego w organizmie szpiku. Zmodyfikowane genetycznie komórki wstrzyknięto chorym, gdzie podjęły normalną pracę i wkrótce zasiedliły cały, opustoszały układ odpornościowy. Upłynęło kilka miesięcy i był już tak sprawny, jak u zdrowych dzieci. „Wystarczyła mała strzykawka wypełniona zmodyfikowanymi komórkami. Nie były potrzebne antybiotyki, transfuzje krwi, nie było żadnej gorączki” – powiedział jeden ze współautorów sukcesu, Shimon Slavin z Hadassah University Medical Center w Jerozolimie.

 

Najtrudniejsze wyzwanie

Najtrudniejszym wyzwaniem stojącym przed terapią genową jest zwalczanie nowotworów. Ponieważ w procesie powstawania raka bierze udział wiele genów, łatwiej jest niszczyć nowotworowe komórki, niż je leczyć. Naukowcy próbują wprowadzać do nich specjalne geny proapoptotyczne (pobudzające  śmierć komórki na drodze apoptozy) oraz antyangiogenne (zatrzymujące rozwój naczyń krwionośnych w guzie, co powstrzymałoby rozrost nowotworów). Podstawowym problemem w tego rodzaju terapii jest dostarczenie odpowiednich genów do wszystkich nowotworowych komórek w organizmie. Poszukuje się nośników, które byłyby w stanie same odnaleźć raka i wniknąć do nowotworu.

Zanim to nastąpi, korzystne byłoby ochronienie innych, zdrowych komórek, przed obecnie stosowanymi toksycznymi lekami przeciwnowotworowymi. Wprowadzenie do komórek szpiku kostnego genów tzw. oporności wielolekowej umożliwiłoby bezpieczniejsze stosowanie wysokich dawek chemioterapii.

Terapia genowa, stosowana coraz szerzej, budzi nadzieję na pokonanie nieuleczalnych dotąd schorzeń. Jednak trzeba mieć świadomość, że jest to nowa dziedzina medycyny, praktykowana zaledwie od niedawna i znajdująca się dopiero w początkowej fazie eksperymentów.

Nauka ciągle jeszcze nie jest pewna metod skutecznego i bezpiecznego przenoszenia leczniczych genów do komórek organizmu. Poszukuje nośników, które docierałyby tylko do komórek docelowych, chroniłyby  należycie właściwości przenoszonego DNA, i nie wywoływałyby niepożądanych reakcji układu odpornościowego organizmu. Oby nastąpiło to jak najwcześniej.

 

Aleksander Baliński


Sklep Poradnia.pl poleca

RABAT 5%

Dokonując w sklep.poradnia.pl zamówienia za minimum 100 zł, użyj podanego poniżej kodu rabatowego.

Kod należy wpisać podczas finalizacji zamówienia, w trakcie wyboru sposobu płatności i dostawy, w pole Kod promocyjny (po prawej stronie), a następnie kliknąć w znajdujący się obok przycisk.

Kwota do zapłaty zostanie pomniejszona o 5%.

Kod rabatowy: PORADNIA